第一百八十二章 个体化基因治疗的曙光

一个300多人的血友病病友群。

群主发了一个龙图app上的投票链接。

“大家赶紧去投票啊，孩子们的病能不能治好，就看咱们努不努力了。”

“收到”

“收到+1”

“收到+2”

“收到+3”

晓梅妈妈也是一位血友病患儿家属，她听说过龙图app，据说是最近很火的一款软件，不过这个投票又是怎么回事呢？咋还跟孩子的病扯上关系了呢。

她不由有些好奇：“群主大哥，请问一下这个投票怎么回事？怎么就关系孩子们的病了？”

群主：“……你新来的吧？”

“是啊,    我今天才进群。”

“难怪，是这样的，你应该听说过三清药业的基因药吧，龙图app也是这家药企开发的软件。”

晓梅妈妈怯生生地回答：“听说过的，据说这个公司可厉害了呢，研发了好多神药，我还特意注册了这個软件呢，蛮好用的。”

“你知道就好，最近他们在上面搞了个投票活动，每位罕见病患者可以为自己的病投票，这样选出来人数最多的病，他们会优先开发对症的基因药物。这下你该知道这个投票有多重要了吧。”

晓梅妈妈顿时一惊：“啊，还有这回事，那我得赶紧去投票。”

她点进群主发的链接，果然是龙图官方发布的投票活动，下面已经有几十个罕见病选项了，什么白化病，渐冻症，成骨不全症，肺动脉高压症,    结节性硬化症，法布雷症等等。

找了好一会,    才找到血友病这一选项，赶紧选定，然后进行投票。

投完票后，各个选项的投票数量也显示出来了，血友病的患者数量不算少,    全国也有数万人，这个投票目前也有一万多票，不说遥遥领先，也算前十之列。

晓梅妈妈舒了口气，感觉到一丝庆幸，然后仔细看了看各个选项的票数。

票数最多的是i型糖尿病，然后是一些常见的罕见病，什么渐冻症，地中海贫血症，这些病症的人数都比较多，选项后面的选票已经有好几万了。

越往后的选项人数越少，像法布雷病，这是一种罕见的x染色体伴性遗传的溶酶体贮积病，全国患者只有300名左右。虽然患者们都很团结，票数已经接近300了，但由于总数太少，排名还是非常靠后。

排名最后的几个病症，票数只有可怜的十几个，这简直就是罕见病中的罕见病。

选项最后一栏则是‘其他’,    患者选中后可以填写上面没有列出来的其他罕见病症。

晓梅妈妈把自己的投票截了个图,    喜滋滋地发到群里。

“群主大哥，我投完票啦，咱们的选票还是挺靠前的。”

群主看了很是高兴：“不错不错，已经到第六名了，继续保持，你们有认识其他病友群吗？只要是血友病的患者都可以去拉拉票。争取进入前五，这样三清研发基因药就能够早点考虑我们了。”

“按照三清这三个月研发一款基因药的速度，我们等个一年半载的，八成就有基因药可用了。”

晓梅妈妈觉得群主说得很对，连忙答应下来：“大哥，我马上发到朋友圈，让认识的人都帮我去投票。”

群主沉默了一会，才缓缓说道：“晓梅妈妈，你没注意看投票申明吗？只有患者和家属才能投票呢，别人就算打开这个页面也投不了票。”

“啊，还有这种事？那它怎么知道我是不是患者啊？”

“你注册的时候不是要实名认证吗？然后还要填写电子病历的，只有符合罕见病这个条件，才能够投票呢。”

“这样啊，那看来没办法在朋友圈拉票了。我还有几个其他的病友群，我把链接发过去，让他们都去投票好了。”

晓梅妈妈顿时一阵无语，只好乖乖分享链接，在其他病友群继续拉票。

同样的一幕也发生在其他罕见病的病友群，每个患者家属都在卖力地拉票，都想要争取最多的票数，提高三清研发基因药时对自己病症的优先级。

不过他们并不知道，三清研发基因药也不全是看人数的。

患者人数众多只是三清选择进行研发的三大因素之一。

其他两项因素一个是赞助费，另一个决定性的因素则是绝症指数。

赞助费很好理解，某些富人或者其家属也会得罕见病，他们往往会挥洒大把的金钱赞助药企或生物技术公司进行新药研发，竭尽全力以求自救。

而绝症指数则有两点，一个是看这个病是否致命，二来看是否有药可用。

目前大约不到5%的罕见病能有效进行干预或治疗，121个罕见病适应症的国内获批上市药品有68个，其中48个已经被纳入医保，那么这些已经有药可用的病症，研发基因药的优先级显然就没有那么高。

就像menkes综合征，虽然人数只有61名，但是患儿通常只能活上三四年，即便是服用组氨酸铜之类的缓解药剂，也无法多活几年。

这样的病症，绝症指数极高，无疑具有高优先级。

总之，三清的罕见病攻克清单上，这三个因素都是要需要考虑进去，才能在有限的研发资源上做出分配，力争挽救更多的病人。

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现年42岁的张磊，是一位互联网大厂的高管，企鹅的副总裁，由于是创业元老，他早已实现了财富自由。

然而，在他刚过不惑之年不久，他发现自己成了一名渐冻症（als）患者。

患上这个病后，他的人生走上了不同的道路。

在职场上是叱咤风云的商务精英，而患上渐冻症后，他却成为一名孤独失望的绝症病人。

在渐冻症面前，他的防线已经全部崩塌。

渐冻症又名肌萎缩侧索硬化症，是一种罕见的运动神经元疾病，人们熟悉的霍金教授，就曾在漫长岁月中与als勇敢斗争。

从发现第一例渐冻症患者起已经有100多的历史，但目前临床上仍没有找到发病病因和治疗办法，这是一种比癌症还可怕的疾病，一旦被确诊，就相当于被判了死刑。

我国有近20万渐冻症患者，遍地寻医的患者有成千上万，一旦患上渐冻症，患者的肌肉会逐渐萎缩，最终导致不能走路，呼吸困难和吞咽困难，而大约有8成的患者在确诊后的5年内就会死亡。

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如果花钱就能治疗的话，张磊就完全不用为自己的生命担心了。

可惜的是，渐冻症不论多么有钱都没用，根本无药可医。

目前国际上只有一种叫“力如太”的药物，可延缓患者三个月的生命周期，但无法治愈渐冻症。

而医生往往也会直白地告诉患者，确诊之后，一般5年内就会死亡。

张磊瞬间绝望了。

他才结婚生子不到两年，怎么想都不甘心就这样放弃。

难道有钱也不能换来身体健康吗？

哪怕散尽家财，他也要为自己争取一条活路。

于是，他思前想后，做了一个疯狂的决定：建立一家公司，攻克渐冻症这一绝症。

不仅如此，他还成立‘渐愈互助之家’，给渐冻症患者交流和治疗的平台。

短短三年内，张磊在这个平台上投入几千万资金，建立起全球最大的单体数据库。

一直到三清公布基因药之前，这个平台已有6条药物线正在开发，虽然不一定能够及时研发成功，但起码多给了患有渐冻症的人一丝希望，在很大程度上鼓励着他们，能让他们更坚强地面对病情。

张磊第一时间关注到了三清的罕见病基因药研发，出于慎重起见，他等了一段时间，直到第二款menkes基因药也问世之后，他才终于确定下来。

三清确实有实力，也一直在不断研发罕见病基因药物。

他顿时激动万分，很快联系了三清，愿意出千万巨资赞助渐冻症的基因药物研发。

经过一番商谈，龙图app上正式开展了渐冻症的众筹活动。

张磊二话不说，当即捐出第一笔资金，数额为一千万。

他还发动人脉进行广泛宣传，并联合渐冻症慈善基金一起进行募捐。

渐冻症的众筹资金以肉眼可见的数字每天飞速增长。

短短一周时间，数额就达到了数千万，这其中，数万渐冻症患者无疑出力巨大，他们有力出力，有钱出钱，几乎每个人都捐了数百元，才凑出了一个极为可观的数目。

这笔钱，对三清来说，已经可以覆盖一部分研发成本了。

于是，没过多久，众筹活动圆满结束，总共募集到近六千万的资金，而三清也宣布，将成立专门的渐冻症研发小组，争取早日研发出基因药物。

这不是科研项目的第一次众筹，但却是基因药物的第一次众筹。

众筹的成功无疑刺激到了其他罕见病患者，他们也开始有样学样，纷纷在龙图上面发起了众筹。

众筹成功的话，这笔资金会成为三清的研发赞助费，如果失败的话，资金会原路退回用户账号。

所以患者们也非常放心，他们只想早点促成三清对自身疾病的基因药研发。

毕竟，谁不想像sma和menkes患者一样，几针下去，彻底解除痛苦呢。

只不过，并不是所有的众筹都能立即成功的，三清选择下一个研发目标，无疑有自己的标准，暂时不符合的，只能是先慢慢等待着。

随着众筹和投票等活动的推进，罕见病患者的甄别和寻找这一问题，正在逐步得到解决。

相比常见病和慢病的疾病管理，罕见病患者对服务具有更大的黏性，有的患者也会自发搭建平台，互帮互助，互通信息，科普药品，并分享好的医生给病友认识。

龙图做为国内首家完全服务于患者的平台，不但提高了病人对疾病的认知，让病人能够早作诊断，早日治疗，还让病人们团结起来，发出自己的声音，对药企的药物研发有了一定的影响。

从没有这么一刻，病人们发现，自己团结起来所展现出来的力量，竟然这么强大。

而传说中的个体化基因治疗，竟然离自己如此之近。

就在三清闯入罕见病领域，开疆辟土，斩获颇丰的时候。

全球药企也在盯着这一片未开垦的处女地，提前布局，加速跑马圈地。

要知道，罕见病的用药越是艰难，对医药企业而言，这个赛道上蕴藏着的机会也就越多。

从市场规模的角度看，与已经厮杀成一片红海的肿瘤领域相比，罕见病是个巨大的蓝海，市场潜力惊人。

各大跨国药企都在前赴后继研发孤儿药，比如诺华，罗氏，拜耳，辉瑞，武田等。

与其他疾病相比，孤儿药研发相对高投入，低风险，产出也较高，这一点在海外市场已经被反复验证过。

不少罕见病的患病人数，比一些关注度很高的肿瘤瘤种，如白血病，黑色素瘤之类的更高。而且罕见病大多为慢性病，患者多数需要终身服药，平均用药周期远超肿瘤药品。

行业报告显示，国内罕见病赛道正在腾飞前夜，预估市场规模5-10年内会突破100亿美元，而这也仅仅占全球罕见病市场的3%-5%，或者仅相当于鹰国孤儿药市场2020年规模的10%。

上个月，辉瑞公布了全新的华夏区组织架构调整，罕见病被纳入为六大独立事业部之一。

据悉，辉瑞在罕见病业务方面，已在国内上市多款罕见病药物，主要涵盖血友病，多发性神经疾病，转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病三个领域。

近段时间以来，阿斯利康也频繁在罕见病业务领域出手，不仅去年9月对外宣布正式成立华夏罕见病业务部，而且在7月完成了一笔高达390亿美元的对罕见病巨头alexion的并购案件。

而罗氏制药，在去年8月花费30亿美元与shape    therapeutics达成多靶点战略合作和许可协议，共同开发针对帕金森病和罕见疾病领域特定靶点的基因治疗药物。

其实早在2年前，罗氏制药就以43亿美元收购了基因治疗先驱spark    therapeutics，这家公司管线非常丰富，涵盖了遗传性眼病，血友病，溶酶体贮积症，以及神经退行性疾病。

3年前，武田制药更是花费巨资650亿美元收购了罕见病巨头夏尔制药。

据不完全统计，近5年来，罕见病领域的收购，并购案金额累计超过千亿美金。

各大医药巨头，正在对罕见病领域摩拳擦掌，准备大展拳脚，杀个你死我活。

而如今，这个生机勃勃，潜力无限的领域里又冲进了一头巨兽。

一出场，就以无可匹敌之势杀出了一条血路，站在巅峰之上睥睨天下。